Artykuł:

Zmiany w traktowaniu rzadkich chorób?

Napisany przez M-S-M, dnia 2013-10-10 09:21:45

W ramach europejskiego projektu EUROPLAN http://www.europlanproject.eu Krajowemu Forum Orphan powierzono doroczną ocenę dokonań Polski w zakresie opieki i terapii chorób rzadkich, której podsumowanie odbyło się podczas międzynarodowej konferencji 27-28 września 2013 w Warszawie, pod honorowym patronatem Prezydent Warszawy Pani Hanny Gronkiewicz –Waltz.

Większość Polaków nigdy nie słyszała o tym, że rzadkie choroby są częste ( jest ok. 6000 takich chorób i w Polsce chorować może na nie nawet 2 miliony ludzi, z czego 75% to dzieci). Równolegle z konferencją została zainaugurowane akcja "Rzadkie Choroby Są Częste", której celem jest zbudowanie świadomości o tym jak wiele osób w naszym kraju dotyka ten problem.

Przyszły Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich jest narzędziem, które pozwoli zapewnić trwałą realizację polityki zdrowotnej ukierunkowanej na potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi. By ułatwić państwom Wspólnoty wprowadzenie Narodowych Planów utworzono Europejski Projekt Rozwoju Narodowych Planów dla Chorób Rzadkich, który jest realizowany w ramach pierwszego wspólnotowego programu w dziedzinie zdrowia publicznego. Ma on na celu ustanowienie ogólnej strategii Wspólnoty w obszarze rzadkich chorób oraz zapewnienie spójności pomiędzy projektami przygotowywanymi w poszczególnych państwach a wspólnymi działaniami realizowanymi na poziomie europejskim.

O konferencji 27-28 września

Pierwszego dnia konferencji odbyła się debata oceniająca politykę państwa w zakresie systemowego wsparcia dla pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami, który jest jednym z priorytetów w działaniach UE z zakresu ochrony zdrowia. Konstrukcja polskiego projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich powstała według schematu EUROPLAN i pokrywa wszystkie istotne obszary systemowego wsparcia dla chorób rzadkich, w tym: zarządzanie i realizacja Narodowego Planu dla chorób rzadkich, definicja, diagnostyka, kodyfikacja i inwentaryzacja chorób rzadkich, badania naukowe i edukacja, centra referencyjne, opieka socjalna oraz dostep do leków i technologii sierocych.

Ocena, której dokonali uczestnicy konferencji posłuży jako konstruktywny mechanizm dochodzenia do oczekiwanych przez Pacjentów i Unię Europejska rozwiązań. W Polsce najpilniejszym obecnie zadaniem jest jak najszybsze uchwalenie przez Radę Ministrów przyjętego przez Ministerstwo Zdrowia strategicznego dokumentu jakim jest Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Pozwoli to na stopniową poprawę sytuacji zdrowotnej i socjalnej pacjentów ich rodzin- powiedział Mirosław Zieliński podczas konferencji.

Drugiego dnia odbyła się dwuczęściowa debata pt. „Rzadkie Choroby w Polsce - dokąd zmierzamy?”. Miała ona charakter filozoficzno-naukowo-medyczny, wzięły w nich udział wybitne autorytety z dziedziny medycyny, bioetyki i farmakoterapii, jak również liczni przedstawiciele organizacji pacjentów. W trakcie spotkania szczegółowo omówiono tematykę zakresu oceny skuteczności technologii i leków sierocych (HTA) i regulacyjnych ograniczeń dostępu do terapii oraz zagadnienia dotyczące perspektyw wdrożenia Narodowego Planu dla chorób rzadkich.

Konkluzje po konferencji:

1.    Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich powinien być budżetowany w obszarach takich jak:
a)    utworzenie rejestru chorób rzadkich,
b)    utworzenie Krajowego Centrum Chorób Rzadkich jako głównej jednostki koordynującej, certyfikującej ośrodki referencyjne oraz monitorującej wdrożenie i realizację Narodowego Planu
c)    refundacji leków i technologii sierocych

2.    Konieczne jest utworzenie Krajowego Centrum Chorób Rzadkich – jako agendy Ministra Zdrowia. Główne zadania Centrum to:
•    Prowadzenie rejestru chorób rzadkich
•    Wdrażanie Narodowego Planu.
•    Monitorowanie i ewaluacja realizacji Narodowego Planu.
•    Akredytacja Ośrodków referencyjnych
•    Miejsce dla afiliacji Zespołu Koordynacyjnego ds. chorób ultra-rzadkich (kwalifikacje do programów lekowych)
•    Opiniowanie wniosków refundacyjnych tj. udział w posiedzeniach Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM) i Komisji Ekonomicznej
•    Reprezentacja Polski w posiedzeniach EUCERD
•    Edukacja społeczna i kształtowanie/wpływ na program edukacji medycznej

3.    Wydzielenie ze środków NFZ Funduszu dla Chorób Rzadkich przeznaczanego na refundację leków i sierocych technologii medycznych – (obecnie ok 150 mln zł) i przekazanie tego zadania do realizacji przez budżet Państwa jako stały zapis w ustawie budżetowej alokowany w puli resortu zdrowia. Proponowany budżet otwarcia Funduszu to ok. 300-350 mln zł rocznie. Leków będzie przybywać, obecnie z pośród 65 sierocych produktów leczniczych w Polsce refundowanych jest około 14. Ta stagnacja i utrzymywanie statusu quo na obecnym poziomie spowoduje zaległości i przyczyni się do tego, że nigdy nie dogonimy jako Państwo poziomu dostępu obywateli do leków sierocych.

4.    Ocena technologii medycznych (HTA) stosowana wobec leków i technologii sierocych powinna mieć inny zakres niż obecny stosowany przez AOTM. Ocena dla leków sierocych musi uwzględniać fakt małej ilość i zatem gorszej jakości dowodów naukowych – to właśnie jest rzadkość. Trwają poszukiwania skutecznych leków zatem Polska, tak jak inne państwa powinna w tym procesie uczestniczyć poprzez wspieranie badań – ich koszt jest uwzględniany w cenie leków sierocych. Przy obecnie stosowanej ocenie HTA zaciera się ocena rzeczywistej skuteczności a efektywności klinicznej leku sierocego. To prowadzi do absurdów, gdyż czasem w wyniku oceny okazuje się, że od lat stosowany jako skuteczny w całej Europie, w Polsce uznany jest za nieskuteczny i nieefektywny klinicznie. Jeżeli lek, jako jedyny dostępny dla danego schorzenia, rzeczywiście po jego zastosowaniu nie będzie działać wobec pacjenta i pomimo leczenia nastąpi znaczna trwała progresja choroby to wtedy należałoby zaprzestać leczenia. O tym powinien jednak decydować tylko Zespół Koordynacyjny, a nie regulacyjna blokada refundacji.

5.    AOTM, Komisja Ekonomiczna i Minister Zdrowia nie powinni być związani ustawowym wskaźnikiem poziomu QUALY w zakresie oceny i decyzji refundacyjnej w stosunku do leków i technologii sierocych. Stosowanie ograniczeń opłacalności klinicznej wobec chorób rzadkich nie powinno mieć miejsca. Do oceny i refundacji należy stosować podejście egalitarne a nie utylitarne jak wobec schorzeń powszechnych. Zatem ograniczenie wynikające z art. 12 pkt. 13 ustawy refundacyjnej nakazujące brać pod uwagę limit progowy trzykrotnego 3xPKB jako dopuszczalny koszt uzyskania dodatkowego roku życia w stosunku do leków i technologii sierocych nie powinno mieć zastosowania. Przecież to jest obecnie, ok. 105.000 zł. Takie zawężenie powoduje, że zdecydowana większość leków i technologii sierocych w Polsce nie trafia do chorych. Z pośród 65 leków zarejestrowanych przez Europejski Komitet Leków Sierocych przy EMA tylko 14 jest w Polsce refundowane. Pamiętać też należy, że refundacja leków sierocych to również społeczna inwestycja w rozwój nauki, w niedalekiej przyszłości z pewnością skutkująca przyrostem nowych leków i zatem potanieniem tych drogich świadczeń.

O Krajowym Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich oraz prowadzonej kampanii
Krajowe Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan powstało w 2005 r. jako pozarządowa organizacja parasolowa, skupiająca kilkadziesiąt stowarzyszeń reprezentujących osoby z rzadkimi chorobami genetycznymi, by wzmocnić ich siłę oddziaływania. Celem Krajowego Forum, poprzez dialog z władzami oraz instytucjami i ośrodkami zajmującymi się leczeniem chorób rzadkich, jest organizacja właściwego i efektywnego systemu terapii i opieki dla osób z chorobami rzadkimi.

Inicjatywa na Rzecz Osób z Rzadkimi Chorobami „Nadzieja. Mamy ją w genach”, w której ramach odbywa się kampania "Rzadkie Choroby są Częste" to zintegrowane działania mające na celu poprawę sytuacji osób z rzadkimi chorobami genetycznymi. Symbolem kampanii jest para dżinsowych chromosomów (genes i jeans). W ramach kampanii realizowane są m.in. edukacyjne Dni Dżinsowe w szkołach podstawowych, gimnazjach i na uczelniach wyższych.